脊髓肌肉萎縮症是罕見遺傳性神經肌肉疾病,患者會喪失運動神經元,肌肉逐漸無力和萎縮,病症無藥可治,只能紓緩改善和穩定病情。中大賽馬會公共衛生與基層醫療學院早前追蹤29名病人服用藥物後,發現他們行動能力得到明顯,包括使用原子筆、鉛筆、蠟筆寫字畫或塗色等。雖然成年患者服用藥物後行動能力未有明顯改善,但身體退化速度有所減慢,證明對肌肉萎縮症患者而言,接受藥物治療可以令他們身體退化速度減慢,以維持目前最高的運動能力。不過,目前只要在25歲或之前獲批資助的患者便可獲一直資助用藥,26歲才申請資助的患者便會被拒絕,香港罕見疾病聯盟促政府修改政策。
用藥患者行動能力得到明顯改善
香港罕見疾病聯盟早前委託香港中文大學,就本港29個位肌肉萎縮症患者進行半年的追蹤研究發現,未成年患者服用藥物後行動能力得到明顯,其中包括使用原子筆、鉛筆、蠟筆寫字畫或塗色,亦可使用電腦鍵盤、滑鼠等。雖然成年患者服用藥物後,行動能力未有明顯改善,但身體退化速度有所減慢。
「呢隻藥唔會令我哋識打籃球、識踢波、行得走得,但係我哋有藥之後有精神、體力,知道我哋唔差」
29歲脊髓肌肉萎縮症患者阿亨上年在藥廠邀請下獲試藥機會,他表示,自25歲開始身體機能急速退化,特別是肺功能,要做大量物理治療維持體能。但服用藥物後,維持體能更易,「我做同一樣運動,我而家身體狀態仲好過20歲。」除此之外,阿亨肢幹肌肉狀態亦得到改善,他直言,「我哋知道呢隻藥唔會令我哋識打籃球、識踢波、行得走得,但係我哋有藥之後有精神、體力,知道我哋唔差,我哋選擇多咗好多,我可以去做嘢,去搵人生目標。」
未能用藥患者面對經濟、心理壓力
但並非每位患者都有幸能試藥,肌肉萎縮症患阿恩是其一位,她未符合資格獲資助用藥,她形容,現時身體機場逐漸變差而,照顧者的心理壓力很大。她指,隨着身體機能變差,需要使用更多設備的電動輪椅,現時使用的電動輪椅售價十多萬,對自己及家人造成一定的經濟壓力。另外,她又指以前能自行去洗手間,現時需要照顧者攙扶,面對每況越下的身體狀況,令她產生恐懼以及挫敗感。
組織促請政府修改相關政策
中大賽馬會公共衛生與基層醫療學院助理教授董咚表示,對肌肉萎縮症患者而言接受藥物治療可以令他們身體退化速度減慢,以維持目前最高的運動能力。她又提到,現時內地、日本、歐洲等國家並沒有對資助用藥設年齡限制,期望政府可以撤銷相關限制餐所有患者都有機會得到治療。
在香港,Nusinersen 注射液以及Risdiplam 口服藥均可用作治療脊髓肌肉萎縮症,並分別於2018年以及今年納入關愛基金資助範圍藥物。惟目前只要在25歲或之前獲批資助的患者便可獲一直資助,26歲才申請資助的患者便會被拒絕,香港罕見疾病聯盟促政府修改政策。
香港罕見疾病聯盟會長曾建平表示,是次研究反映真實世界數據,對行病患者治療提供佐證。他又建議,醫管局再考慮引入新藥是除了評估療效及安全性,亦應該重視病人生活質素提升和社會生產力等因素。
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